在一项为期6个月、多中心、随机、双盲、平行组的3期研究（NCT01438840）中与安慰剂进行了比较，该研究具有开放标签扩展阶段，以评估阿伐曲泊帕（20 mg/天）对患有慢性免疫性血小板减少症（ITP）和血小板计数<30×109/l的成年人的疗效和安全性。

主要终点是未经出血抢救治疗的血小板反应（血小板计数≥50×109/l）的累计周数；次要终点包括第8天的血小板反应率和合并用药的减少。

 

在随机分配的49名患者中，阿伐曲泊帕（N=32）在血小板反应的中位累积周数方面优于安慰剂（N=17）（分别为12.4周和.0周；P<0.0001）。在第8天，与安慰剂相比，接受阿伐曲泊帕治疗的患者的血小板反应率也更高（65.63%对0%；P＜0.0001），接受阿伐曲泊帕治疗患者的ITP联合用药也减少了。

 

阿伐曲泊帕的安全性与2期研究一致；最常见的不良事件是头痛和挫伤。总的来说，阿伐曲泊帕对慢性ITP的治疗具有良好的耐受性和有效性。

 

阿伐曲泊帕刺激血小板生成素受体，进而刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成，以减少肝病患者因血小板减少而进行的有创性检查或手术中的出血情况。阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血小板生成素(TPO)受体激动剂。

 

美国FDA 批准阿伐曲泊帕用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）的治疗，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于择期行诊断性操作或手术的 CLD 相关血小板减少症的时间是2020年4月。

 

阿伐曲泊帕在 5 天的治疗疗程中，治疗开始后 3 至 5 天内观察到血小板计数增加，在 10 至 13 天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在 35 天后恢复至接近基线值。阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。