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吉瑞替尼（Gilteritinib）作为一种针对FLT3突变的口服靶向抑制剂，主要用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）。在临床研究中，对于接受吉瑞替尼治疗的FLT3突变的AML患者，总缓解率（ORR）为58.3%，完全缓解率（CR）为29.0%，且已观察到部分患者持续缓解超过18个月。而对于接受吉瑞替尼联合化疗治疗的AML患者，ORR达到83.3%，CR率为40.5%，部分患者持续缓解时间甚至超过2年。
吉瑞替尼的作用和功效主要体现在以下几个方面：
抑制FLT3酪氨酸激酶活性：FLT3基因突变在某些AML患者中很常见，它会导致白血病细胞的异常增殖和生存。吉瑞替尼作为FLT3酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制FLT3激酶的活性，从而阻断白血病细胞的增殖和存活。
控制白血病进展：吉瑞替尼主要用于治疗FLT3-阳性的AML患者，特别是那些复发或难治性的病例。通过抑制FLT3酪氨酸激酶，吉瑞替尼有助于控制白血病的发展，减缓病情的恶化。
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