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自佩米替尼获批上市以来，也通过大量临床研究对自身疗效进行了证实。此前，有专家表示：在胆管癌众多靶点中，目前效果最显著、国内唯一可及的是FGFR抑制剂佩米替尼。在该治疗领域，佩米替尼有出色的治疗表现。
在一项针对中国胆管癌患者的Ⅱ期研究中，佩米替尼获得了60%的客观缓解率（ORR），可见佩米替尼的治疗效果。当然，每位患者个人体质、病况、对佩米替尼的敏感程度不同，用药后具体会产生怎样的疗效因人而异，不得一概而论。