据估计,NF1发病率约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤(PN),这种肿瘤往往不能完全手术切除,复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症,如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。它还会增加患其他癌症的风险,包括恶性脑瘤和白血病等。
打破瓶颈 司美替尼3年后PFS率为 84%
Selumetinib司美替尼的获批是基于基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验(NCT01362803),参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。试验结果显示,Selumetinib的治疗使患者的总缓解率(ORR)达到 66%,所有患者均达到部分缓解,且有 82% 的患者持续缓解至少12个月。
不过受汇率浮动药物价格不同,具体药物价格患者可以咨询:
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