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来那度胺是4-氨基-戊二酰基衍生物，可有效阻碍多发性骨髓瘤浆细胞等造血系统肿瘤细胞的增殖，改善T细胞与自然杀伤细胞介导的免疫功能，增加自然杀伤T细胞的数量；还可干扰内皮细胞的迁移与黏附，抑制微血管形成，进而阻碍血管的生成；同时，通过CD34造血干细胞促进胎儿血红蛋白的生成，阻碍因单核细胞产生的白细胞介素-6、抗肿瘤坏死因子-α等促炎性细胞因子的生成。
其在恶性血液系统疾病与实体肿瘤患者中的疗效已得到证实。有研究指出，来那度胺可提高NK细胞抗体依赖细胞的细胞毒性作用，其主要通过免疫调节实现治疗难治性复发慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的目的；该药虽可强化患者的免疫功能，但对于遗传学高危CLL患者的作用机制尚不明确，需进一步证实。
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