拉罗替尼作为TRK抑制剂发挥作用，在体外和体内肿瘤模型中，拉罗替尼在由基因融合、蛋白质调节结构域缺失引起的TRK蛋白组成性激活的细胞中或在TRK蛋白过度表达的细胞中表现出抗肿瘤活性Larotrectinib在TRKA激酶结构域点突变的细胞系中具有最小活性，包括临床鉴定的获得性耐药突变G595R。TRKC激酶结构域中具有临床鉴定的对larotrectinib获得性耐药的点突变包括G623R、G696A和F617L。拉罗替尼是一种口服的原肌球蛋白受体激酶(Trk)抑制剂，具有抗肿瘤活性。给药后，拉罗替尼与Trk结合，从而阻止神经营养因子-Trk相互作用和Trk激活，从而导致细胞凋亡的诱导和Trk过表达肿瘤细胞生长的抑制。Trk是一种由神经营养蛋白激活的受体酪氨酸激酶，在多种癌细胞类型中发生突变，在肿瘤细胞的生长和存活中起重要作用。

 

拉罗替尼是一种神奇的药物，因为它可以阻止NTRK基因的“钻石”级变异。拉罗替尼是一种新型的抗肿瘤药物，它能与NTRK融合基因所编码的蛋白质分子高度特异性结合，阻断其下游信号传导，进而抑制肿瘤细胞的生长与增殖，使其不受肿瘤细胞来源的影响。

 

研究表明，NTRK（NTRK）是一种神经生长受体酪氨酸激酶。NTRKs是一类重要的转录因子，由NTRK1、NTRK2和NTRK3组成。TRK是一类由NTRK突变、剪切变体、TRK过表达以及NTRK基因融合而活化的蛋白。NTRK基因融合突变是一种新的染色体重组，它可以通过与其它无关的基因发生融合，形成一种结构活化的TRK融合蛋白，使其在不同的肿瘤组织中持续活化，从而导致肿瘤的发生发展。

 

临床研究表明，拉罗替尼对于儿童和成年患者都有较好的疗效。在一项对于Infantile Fibrosarcoma的临床试验中，拉罗替尼显示出非常显著的疗效。这项研究包括了12名经NTRK基因重排检测阳性的患者，药物治疗后有11名患者的肿瘤有了不同程度的缩小，其中6名患者的肿瘤甚至完全消失。这一结果表明，拉罗替尼对于这类实体瘤的治疗是高效的。