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培米替尼（PEMAZYRE）的问世，为胆管癌的治疗带来了新的突破。这是一种针对纤维母细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排突变的口服抑制剂。通过抑制FGFR2的活性，培美替尼能够有效地阻止癌细胞的增殖和扩散，从而达到治疗胆管癌的目的。胆管癌的治疗在过去主要依赖于手术切除、放疗和化疗等手段。然而，由于胆管癌的恶性程度高，许多患者在发现时已失去手术机会，而放疗和化疗的效果也有限。因此，培美替尼（PEMAZYRE）的出现，为胆管癌的治疗提供了新的希望。
在临床试验中，培米替尼表现出显著的疗效。对于携带FGFR2基因融合的胆管癌患者，培米替尼可显著延长患者的生存期，提高生活质量。此外，培米替尼还具有较好的耐受性，副作用相对较小，使患者在治疗过程中能够保持良好的身体状态。为了评估Pemazyre的疗效，患者每八周接受一次扫描。该试验重点关注FGFR2融合或重排患者（队列A），显示总体缓解率（主要终点）为36%，其中2.8%实现完全缓解，33%实现部分缓解。中位缓解持续时间(DOR)为9.1个月（次要终点）。在缓解者中，63%的患者持续缓解时间≥6个月，18%的人持续缓解时间≥12个月。根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药培米替尼在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。