关键的全球III期研究（VEG105192）在初治和既往经过细胞因子治疗的晚期肾细胞癌患者中进行。结果显示，与安慰剂相比，在总研究人群中（HR=0.46，P<0.001）以及分别在初治和既往经细胞因子治疗的人群中（HR=0.40和0.54，P<0.001），培唑帕尼治疗组的无进展生存期（PFS）均观察到统计学和临床意义的改善，初次接受治疗亚组人群的中位PFS结果为11.1个月vs2.8个月，既往经细胞因子治疗亚组人群的中位PFS结果为7.4个月vs4.2个月。总体的客观缓解率（ORR）为30%vs3%，在初治（32%）和既往经细胞因子治疗的人群相似（29%），缓解中位持续时间大于1年。

 

安全性方面，已有6975名受试者在临床研究中接受过培唑帕尼治疗，包括正在进行或已经完成的临床研究。其中，1302名受试者在肾癌研究中接受过培唑帕尼800mg单药治疗。报告的最常见的不良事件（>20%）是腹泻（59%），高血压(44%),疲乏(42%),恶心(38%),头发颜色改变(36%),食欲下降(32%),呕吐(24%)和谷丙转氨酶升高(24%)。大多数3-4级AE为高血压，转氨酶升高，腹泻和疲乏。最常见的SAE为转氨酶升高，贫血，呼吸困难，脱水和腹泻。总体上，培唑帕尼发生的AE类型与其他VEGF酪氨酸激酶抑制剂中发生的AE类型相似。