由美国Loxo Oncology公司研发的塞尔帕替尼于2020年5月8日获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市,商品名为 Retevmo。该药物专门用于转移性RET基因融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者﹑需要系统性治疗的晚期或转移性RET基因突变的甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁以上的儿童患者,以及需要系统性治疗和放射性碘治疗难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁以上的儿童患者的治疗。那为什么称塞尔帕替尼是有效率85%的RET抑制剂呢？以下便来介绍一下。
塞尔帕替尼为口服胶囊剂,有40 mg和 80 mg 两种剂量。对于体重低于50 kg的患者,推荐剂量为 120 mg;对于体重为50 kg或以上的患者,推荐剂量为160 mg 。
对于晚期的患者，总的客观缓解率(ORR)达到68%，疾病控制率达94%，并且对药物的平均反应持续时间也非常持久，长达20.3个月，中位无进展生存期为18.4个月。更值得一提的是，这款药物对于脑转的效果也非常惊人，客观缓解率高达91%，在11例可测量的脑转移患者中，有10例患者响应，包括2例完全缓解(CR)和8例部分缓解(PR)。而在34例初治的的患者中，客观缓解率(ORR)高达85%，疾病控制率达到了94%，可谓说是非常惊人了。