在三代TKIS普纳替尼获准前， (十年老店印度海外代购微信: ydhw588）市，市场上毫无任何一种TKIS能够克服这些BCR-ABL突变患者的耐药性、难治疗性或不耐受性。在CML的加速期、紧急变化期和PH+紧急淋病患者中，普纳替尼的主要血液反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种有效的口服TKIS，对于难治的CML患者来说，这种药物已经成为一种至关重要的临床医学选择，为一种至关重要的临床医学选择。虽然第一代和第二代TKIS改善了CML和PH+ALL患者的临床医学结果，但一些BCR-ABL突变患者，尤其是T315I突变，仍然存在耐药性。

 

在普纳替尼PH+ALL和CML评估(PH+ACE)试验中，接受单一药物普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的ALLO-SCT患者OSS的事后进行回顾，间接比较，CML分层进行疾病阶段和生存曲线和多变COX比例风险模型用于比较干预小组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告24个月和48个月的OS和中位OS。PHACE临床试验的5年随访数据显示，普纳替尼/帕纳替尼可以作为对达沙替尼或尼罗替尼的耐药性或不耐药，以及慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（PH+ALL）患者的有效治疗，因为BCR-ABL1315I耐药。研究对象为CML和成年Ph+ALL患者(N=449;N=270CP-CML)，对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受，存在BCR-ABL1T315I突变基因。

 

普纳替尼/帕纳替尼目前尚未在国内 (十年老店印度海外代购微信: ydhw588）上市，患者只能在海外购买。普纳替尼原研药价格较高，对需要长期用药的患者来说，是不小的经济负担，因此许多患者选择了普纳替尼仿制药。虽然它是一种仿制药，但它的治疗效果与普纳替尼原研药物几乎相同，具有相同的效果和相对较高的性价比，因此受到患者的青睐。药物的价格会随着汇率的波动而不断变化，这并不是一成不变的。在本研究中，普纳替尼/帕纳替尼的起始剂量为45mg/d，符合减少要求的患者可以接受30mg/d或15mg/d。主要研究终点是AP-CMLL，BP-CML或PH+ALL患者，CP-CML患者在CML和MAHR之间连续六个月。二级终点包括主要分子反应（MMR）、响应时间和持续时间、PFS、OS和安全。

 

美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产的白血病药物普纳替尼于2012年获得美国FDA批准上市，试验表明普纳替尼治疗白血病的效果更好，除效果外，患者对普纳替尼的价格也非常关注。普纳替尼/帕纳替尼是三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIS)。2012年12月14日，美国FDA特许经过快速批准上市销售的普纳替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(PH+)的急性淋巴细胞白血病(ABCR-ABLL)，也可用于抗酪氨酸激酶抑制剂(TKI)或CML或ALL的不耐受。