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普拉替尼是一种针对野生型RET以及致癌RET融合（如CCDC6-RET）和突变形式（如RET V804L、RET V804M与RET M918T）的激酶抑制剂，其半数最大抑制浓度（IC50s）小于0.5纳米。
相关研究已经证明了普拉替尼的疗效与安全性：在一项多中心、非随机、开放标签的临床试验中，GAVRETO被评估用于RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者（试验编号ARROW，NCT03037385）。
该研究招募了不同组别的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，包括接受过铂类化疗的患者以及未接受过任何治疗的转移性患者。利用下一代测序（NGS）、荧光原位杂交（FISH）等方法，确定患者RET基因的融合情况。
在114例目标人群中，回顾性地对59例使用Dx靶向检测的患者进行了疗效评价。研究中纳入了无症状的中枢神经系统（CNS）转移患者；这些患者在入组前两周内曾稳定或减少使用类固醇。患者需每日口服400mg，直到病情进展或出现不可容忍的副作用。
根据RECIST v1.1标准，主要疗效评估指标包括总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），由盲法独立中心（BICR）进行评审。
在先前接受过铂类化疗的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，对87名参与ARROW试验的患者的疗效进行了评估。
患者的中位年龄为60岁（范围为28至85岁）；49%为女性，53%为白人，35%为亚裔，6%为西班牙裔或拉丁裔。
ECOG表现状态为0-1（占94%）或2（占6%），99%的患者为转移性疾病，43%曾有中枢神经系统转移或者目前已有转移。患者平均进行过2个疗程的全身治疗（范围为1至6）；其中45%的患者接受过抗PD-1/PD-L1治疗，25%则接受过激酶抑制剂治疗。
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