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培米替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，它能够特异性地针对FGFR2基因融合突变进行抑制。FGFR2基因融合突变在胆管癌中具有较高的发生率，这种突变会导致细胞异常增殖和分化，从而促进肿瘤的生长和扩散。培米替尼的出现，使得针对这一突变的治疗成为可能。适用于局部晚期或转移性的的胆管癌患者，这些患者的肿瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。
在临床研究中，培米替尼已经展现出了显著的治疗效果。一项多中心、开放标签的II期临床试验显示，对于携带FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，培米替尼的中位无进展生存期达到了7.2个月，而总体生存期也得到了显著的延长。这一结果不仅证明了培米替尼在治疗胆管癌中的有效性，也为患者提供了新的治疗选择。
除了显著的治疗效果外，培米替尼还具有较好的耐受性和安全性。在临床试验中，大部分患者能够耐受该药物的副作用，如腹泻、乏力、恶心等，且这些症状通常会逐渐减轻。同时，培米替尼的副作用相较于传统的化疗药物也更为温和，这使得患者在接受治疗期间能够保持较好的生活质量。